La terapia génica tiene un gran potencial para transformar el tratamiento de las enfermedades raras. En este capítulo hablamos con dos especialistas que han trabajado en el desarrollo de este tipo de terapias innovadoras y en su implementación en el paciente a través de ensayos clínicos: un oftalmólogo del Hospital Sant Joan de Déu y un investigador del CIBERER con más de 20 años de experiencia en el ámbito de las enfermedades genéticas de la sangre. También hablamos con familiares de dos niños que han participado en sendos ensayos clínicos relacionados con el estudio de la eficiacia y seguridad de estas terapias.
Si tienes una enfermedad rara o cuidas de una persona afectada, regístrate en Share4Rare: https://www.share4rare.org/es/registration/s4r

Ver todos los episodios